Timothy Blake, cercetător la laboratorul Waymouth, este totodată și autorul unui experiment interdisciplinar fantastic. El și colegii săi au reușit să rafineze compușii care transportă instrucțiunile de asamblare ale proteinei ce face licuricii să lumineze și să le livreze în celulele unui șoarece anesteziat. În cazul în care tehnica s-ar fi dovedit de succes, șoarecele ar fi strălucit în întuneric.

În urma experimentului, nu numai că șoarecele a strălucit, dar, de asemenea, mai târziu, s-a trezit și și-a revenit complet fără să pară că era conștient de seria complexă de evenimente care a avut loc în corpul său. Blake a declarat că a fost cea mai interesantă zi a vieții sale.

Recentul experiment de succes, și totodată tema unui document recent publicat în revista Proceedings a Academiei Naționale de Științe, ar putea marca un important pas înainte pentru terapia genică. Este destul de greu să creezi instrucțiuni funcționale pentru proteine, numite ARN mesager (mRNA), care să ajungă fizic într-o celulă. Un alt obstacol pentru celulă este utilizarea acestora pentru a produce o proteină. În cazul în care tehnica funcționează la oameni, aceasta ar putea oferi o nouă modalitate de a insera proteine terapeutice în celulele bolnave.

„Avem aproape un entuziasm copilăresc pentru această descoperire”, a declarat profesorul de chimie, Robert Waymouth, co-autor principal al studiului. „Codul pentru o proteină aparținând unei insecte este pus într-un animal și proteina nu este numai sintetizată în celule dar este și adaptată astfel încât să devină pe deplin funcțională, capabilă să emită lumină”.

Deși rezultatele sunt impresionante, aceasta tehnică este extrem de simplă și rapidă. Și, spre deosebire de terapia genică tradițională care modifică permanent aspectul genetic al celulei, ARNm este de scurtă durată și efectele sale sunt temporare. Natura tranzitorie a transmiterii ARNm deschide oportunități speciale, cum ar fi utilizarea acestor compuși pentru vaccinare sau imunoterapia cancerului.

Cercetătorii au declarat că studiile viitoare s-ar putea orienta în mai multe direcții în ceea ce privește terapia genică.

„Terapia genică este considerată una dintre cele mai importante direcții de cercetare actuale, deoarece ideea că ai putea alege orice genă pe care dorești să o modifici este extrem de atrăgătoare”, a spus Jessica Vargas, co-autorul principal al studiului, studentă la doctorat în timpul experiementului, în laboratorul lui Paul Wender, co-autorul studiului. „Cu ARNm, există mai multe limitări, deoarece expresia proteinei este tranzitorie, dar metoda poate permite alte aplicații în cazul în care nu s-ar folosi alte tipuri de terapie genică”.

Echipa lucrează, de asemenea, la aplicarea tehnicii pentru un alt mesager genetic care ar produce efecte permanente, ceea ce creea o opțiune complementară la terapiile de ARNm temporare. Odată cu progresele deja realizate folosind ARNm și potențialul de cercetare în curs de desfășurare, ei și alții ar putea fi mai aproape decât oricând de crearea terapiilor individualizate, folosind celule proprii ale unei persoane. „Crearea unei proteine de licurici într-un șoarece este uimitoare, dar, mai mult decât atât, această cercetare face parte dintr-o nouă eră în medicină”, a mai menționat Wender.

Sursa: TechnologyNetworks